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Trieptanoina migliora il metabolismo energetico del cervello nei pazienti con malattia di Huntington

Sulla base di un lavoro precedente nella malattia di Huntington, che aveva mostrato un miglioramento del metabolismo energetico nel muscolo fornendo substrato al ciclo di Krebs, si è voluto determinare il beneficio terapeutico della Trieptanoina utilizzando un biomarcatore funzionale del metabolismo di energia del cervello validato nella malattia di Huntington.

È stato eseguito uno studio in aperto con spettroscopie di risonanza magnetica cerebrale 31P ( MRS ) per misurare i livelli di fosfocreatina ( PCr ) e fosfato inorganico ( Pi ) prima ( riposo ), durante ( attivazione ) e dopo ( recupero ) uno stimolo visivo.

Sono state eseguite misurazioni MRS 31P del cervello in 10 pazienti in fase iniziale della malattia di Huntington e in 13 controlli.
I pazienti con malattia di Huntington sono stati poi trattati per 1 mese con Trieptanoina dopo che sono tornati per il follow-up con scansione MRS 31P del cervello.

Al basale, è stato confermato un aumento del rapporto Pi/PCr durante l'attivazione del cervello nei controlli, il che riflette una maggiore sintesi di adenosina trifosfato, seguito da un ritorno ai livelli basali durante il recupero ( P=0.013 ).

Nei pazienti con malattia di Huntington, è stata convalidata l'esistenza di un profilo energetico cerebrale anormale come riportato in precedenza.

Dopo 1 mese, questo profilo è rimasto anormale nei pazienti con malattia di Huntington che non hanno ricevuto il trattamento.
Al contrario, il profilo di MRS è migliorato nei pazienti con malattia di Huntington trattati con Trieptanoina per 1 mese con il ripristino di un aumento del rapporto di Pi/PCr durante la stimolazione visiva ( P=0.005 ).

In conclusione, lo studio ha indicato che la Trieptanoina è in grado di correggere il profilo bioenergetico nel cervello dei pazienti con malattia di Huntington in una fase iniziale della malattia e fornisce una prova di Classe III secondo cui, per i pazienti con malattia di Huntington, il trattamento con Trieptanoina per 1 mese ripristina un aumento del rapporto Pi/PCr alla spettroscopia di risonanza magnetica durante la stimolazione visiva. ( Xagena2015 )

Adanyeguh IM et al, Neurology 2015;84:490-495

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